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Primeira Terapia Gênica CRISPR Cura Pacientes com Anemia Falciforme

A terapia CRISPR Casgevy aprovada pela FDA curou com sucesso pacientes com anemia falciforme, com muitos agora vivendo sem dor após um único tratamento.

SaúdeEquipe Editorial GNGV5 min leitura

Em um marco histórico para a medicina, pacientes com anemia falciforme estão sendo curados através da terapia de edição genética CRISPR. Casgevy, aprovada pela FDA no final de 2023, já tratou centenas de pacientes com sucesso notável.

Victoria Gray, a primeira americana a receber o tratamento, celebrou recentemente cinco anos sem uma crise de anemia falciforme — algo inimaginável antes. "Me sinto como uma pessoa nova," ela disse.

A terapia funciona editando as próprias células-tronco dos pacientes para produzir hemoglobina fetal, que impede a falciformação dos glóbulos vermelhos.

Fontes

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