Primera Terapia Génica CRISPR Cura a Pacientes con Anemia Falciforme
La terapia CRISPR Casgevy aprobada por la FDA ha curado con éxito a pacientes con anemia falciforme, muchos ahora viven sin dolor después de un solo tratamiento.
SaludEquipo Editorial GNGV5 min lectura
En un hito histórico para la medicina, los pacientes con anemia falciforme están siendo curados a través de la terapia de edición genética CRISPR. Casgevy, aprobada por la FDA a finales de 2023, ha tratado a cientos de pacientes con notable éxito.
Victoria Gray, la primera estadounidense en recibir el tratamiento, celebró recientemente cinco años sin una crisis de anemia falciforme — algo inimaginable antes. "Me siento como una persona nueva," dijo.
La terapia funciona editando las propias células madre de los pacientes para producir hemoglobina fetal.