Une nouvelle pilule réduit de 60 % le « mauvais » cholestérol, aussi efficace que les injections

Un nouveau médicament oral, l’enlicitide, a démontré une efficacité remarquable en réduisant d’environ 60 % le cholestérol LDL, communément appelé « mauvais » cholestérol, lors d’un grand essai clinique de phase 3. Ces résultats, équivalents à l’efficacité des traitements injectables existants, pourraient représenter l’avancée la plus importante dans la prise en charge du cholestérol depuis la mise au point des statines.

L’essai a recruté 2 909 patients atteints d’une maladie cardiovasculaire athéroscléreuse avérée ou présentant un risque élevé, ce qui en fait l’une des plus vastes études de ce type. Après 24 semaines de traitement, les patients sous enlicitide ont vu leur taux de cholestérol LDL baisser en moyenne de 58,2 %, une réduction que les chercheurs ont qualifiée de sans précédent pour un médicament oral.

L’enlicitide agit en ciblant la voie PCSK9, le même mécanisme biologique que celui des médicaments injectables comme l’évolocumab et l’alirocumab. Mais alors que ces traitements exigent des injections régulières, généralement toutes les deux à quatre semaines, l’enlicitide obtient des résultats comparables avec une simple pilule quotidienne. Cette facilité d’usage pourrait améliorer considérablement l’observance des patients et l’accès à une prise en charge efficace du cholestérol.

Les cardiologues ont salué des résultats potentiellement transformateurs. Un taux élevé de cholestérol LDL est l’un des principaux facteurs de risque d’infarctus et d’AVC, qui restent les premières causes de mortalité dans le monde. Si les statines constituent depuis des décennies le pilier du traitement du cholestérol, de nombreux patients ne parviennent pas à une réduction suffisante du LDL avec les seules statines, et les alternatives injectables, malgré leur efficacité, se heurtent à des obstacles liés au coût, à l’accès et à la réticence des patients à s’injecter eux-mêmes.

L’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a reconnu le potentiel de l’enlicitide en l’inscrivant à son programme d’examen ultrarapide, ce qui laisse penser que le médicament pourrait parvenir aux patients plus tôt que ne le permettrait le calendrier réglementaire habituel. Cette procédure accélérée reflète à la fois la solidité des données cliniques et l’important besoin médical non satisfait en matière de traitements oraux hypocholestérolémiants plus performants.

Merck, le laboratoire pharmaceutique à l’origine de l’enlicitide, a présenté le médicament comme un possible changement de paradigme en médecine cardiovasculaire. S’il est approuvé, il offrira aux médecins et aux patients un nouvel outil puissant dans la lutte contre les maladies cardiaques, alliant la puissance des inhibiteurs injectables de PCSK9 à la simplicité et à l’accessibilité d’une pilule quotidienne.