La terapia génica CRISPR para la anemia falciforme ya está aprobada para niños pequeños

El 2 de julio de 2026, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. amplió la aprobación de Casgevy — una terapia génica histórica que usa la edición de genes CRISPR — a niños desde los dos años de edad con anemia falciforme o beta talasemia dependiente de transfusiones. Antes autorizada para pacientes de 12 años en adelante, la terapia es ahora el primer tratamiento genético disponible para niños tan pequeños en ambas condiciones, abriendo la puerta a una posible cura única mucho más temprano en la vida.

El momento importa desde el punto de vista médico. Ambas enfermedades causan un daño acumulativo desde los primeros años — crisis de dolor repetidas, daño en órganos y dependencia de por vida de las transfusiones —, de modo que llegar a los niños antes de que ese daño se acumule podría cambiar toda la trayectoria de sus vidas. Casgevy funciona tomando las propias células madre de la sangre del paciente y usando CRISPR/Cas9 para activar la producción de hemoglobina fetal, una forma de la proteína transportadora de oxígeno que evita que los glóbulos rojos adopten forma de hoz y aborda la causa raíz de la enfermedad.

Los resultados clínicos detrás de la ampliación son contundentes. En el grupo pediátrico con anemia falciforme, los ocho niños estudiados (de 5 a 11 años) pasaron al menos 12 meses consecutivos sin una crisis grave de dolor dentro de los dos años posteriores al tratamiento. Entre los niños con beta talasemia dependiente de transfusiones, ocho de nueve con datos evaluables lograron un año completo de independencia de las transfusiones, con una duración mediana de unos 20 meses. El tratamiento es intensivo y no está exento de efectos secundarios — la mucositis, la neutropenia febril y la reducción del apetito estuvieron entre los más comunes — y requiere atención especializada, por lo que no será adecuado para todas las familias.

“El acceso más temprano al potencial transformador de esta terapia permitirá que médicos y familias consideren el tratamiento antes de que se instalen años de daño acumulado por estas enfermedades que acortan la vida”, dijo el Dr. Haydar Frangoul, investigador involucrado en los estudios. Para las familias que han visto a sus niños soportar hospitalizaciones repetidas, la perspectiva de un único tratamiento que aborda la genética subyacente — y que ahora puede considerarse en la primera infancia — representa un cambio profundo en lo que puede significar un diagnóstico de anemia falciforme.